在我国，罕见病的官方定义仍是空白，由于市场容量小、商业投资报酬较低、研发成本与销售价格比较较高等因素，使得罕见病药物鲜有问世。在“冰桶挑战”窜红中国之前，罕见病对国人而言是个“冻概念”。

根据世界卫生组织的定义，患病人数占到总人口0.065%～0.1%的疾病，总称为罕见病。在我国，罕见病的官方定义仍是空白，由于市场容量小、商业投资报酬较低、研发成本与销售价格比较较高等因素，使得罕见病药物鲜有问世。美国是最先意识到这个问题的国家之一，并专门展开法律。

美国注目罕见病的历史可追溯到上世纪60年代，到80年代初相继有少数罕见病化疗药物经常出现。1983年1月4日，为了增进罕见病用药的研发，美国国会通过了世界上第一部罕见病用药法案，并展开释义：罕见病为影响多于20万人的病症。

根据美国国家罕见病的组织统计资料，全球共计8000多种罕见病，美国就有5000多种。从1983年1月到2004年6月，共计1129种罕见病药物设计通过了罕见病药品开发局审核，其中249种取得了市场证书。美国食品药品管理局也为研发企业获取了政策鼓舞，还包括7年的市场独霸期、免除税收和登记申请费等。

此外，美国专门法律确保少见病患者就诊。美国政府拒绝：医疗保险公司对于少见病患者投保不得有任何种族歧视，无法拒绝接受投保，无法随便减少保险费，患者每年只需比一般人多缴纳1000美元（约合人民币6400元）的保险费，就可以用于任何药物，所产生的费用都由保险公司缴纳。

虽然自法案施行后，中间也要不少批评声，但不容忽视的事实是，法律让美国罕见病药物研发更为了解，更好的少见病患者获得了医治。韩红爱心帮扶北京医院多科室协作医治少见病患者两年前，魏帮海患上了一种少见的肿瘤，左侧肩膀宽了一个可怕的外生性肿物。

当时在贵州当地的肿瘤医院和省医院都有看完，当地医院建议手术化疗。患者由于家庭贫穷，没有钱开销化疗费用，仍然推迟。

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